Членове на научния комитет на SMA, служители на министерството и асоциации на SMA участваха в семинара за актуални лечения при спинална мускулна атрофия (SMA), организиран от Министерството на здравеопазването чрез метод на видеоконференция.
Членовете на Научния комитет на SMA споделиха данни за лекарствата SMA, използвани на срещата. Освен това те направиха презентации за най-съвременните научни изследвания за възможна генна терапия, които наскоро излязоха на преден план.
В презентациите, направени от научния съвет; доскоро, без никакво лечение на SMA за първи път през 2016 г. след излизане на лекарството, Турция същата година беше изразено, че лекарствата в света като една от първите страни всички пациенти с SMA тип 1 имат достъп до безплатната оферта. Също така беше подчертано, че малко след това на нашите пациенти тип 2 и тип 3, които са по-леките форми на заболяването, които не са включени в обхвата на възстановяване на разходите на повечето световни държави, също се предоставя безплатен достъп до лекарството у нас.
Посочвайки, че твърденията, че тези пациенти нямат лечение и че ще умрат, ако не получат генна терапия до 2-годишна възраст, не отразяват истината, Научният комитет сподели следната информация:
„Нашите пациенти с SMA, чиито оценки на кандидатурите са завършени, все още се възползват от лечението, което е известно като ефикасност и странични ефекти и което се прилага успешно в нашата страна.
Данните за генната терапия, която е разработена наскоро и е на дневен ред, бяха незабавно и щателно проучени от нашия научен комитет, както в първия процес. Само през последните 2 месеца нашият научен комитет се е събрал 5 пъти и е проучил данните за лекарството.
Доказателствата, публикувани в научни платформи за ефикасността на генната терапия, все още не са достатъчни и няма доказателства, че тя е по-добра от прилаганата в момента терапия. Някои проучвания съобщават за сериозни нежелани реакции, особено чернодробна недостатъчност и нисък брой тромбоцити (склонност към кървене).
В допълнение, като част от процедурата за прилагане на генна терапия, имунната система трябва да бъде потисната за поне един месец, особено при някои пациенти с по-голямо тегло, този процес може да отнеме до 1 година. При нашите и без това крехки пациенти с SMA тип-1 инфекциите и потискането на имунната система представляват по-голям риск и протичането на всяко заболяване може да бъде фатално, независимо от заболяването. "
Членове на научния съвет, разглеждащи всички тези научни данни; Той заяви, че приложението на генна терапия за момента не е подходящо и че развитието ще бъде проследено на основание, че настоящите данни са недостатъчни по отношение на съотношението полза-вреда, че вече се прилага лечение с известна ефикасност и имуносупресията по време на огнището на Covid-19 може да увеличи риска от смърт.
Научният комитет на SMA се свиква всеки месец, за да проследи развитието на новите алтернативи на лечение. НПО и семействата се информират редовно.
Бъдете първите, които коментират