Научен съвет на SMA, министър на здравеопазването д-р. Те се срещнаха в Bilkent Campus под председателството на Fahrettin Koca. След срещата министър Коджа направи писмено изявление. Министър Коджа в писмено изявление след срещата на Научния комитет на SMA заяви, че на срещата са обсъдени резултатите от сканирането на SMA, процесите на лечение на пациентите, чието лечение продължава, и най-новите разработки в методите на лечение.
Напомняйки, че SMA е наследствено, прогресивно, хронично, неврологично заболяване, Koca каза: „До 2016 г. губехме близо 1 процента от бебетата с тип 90 форма на заболяването поради това заболяване, за което няма известно лечение в света , преди да навършат 2 години. След като лекарството с активна съставка „нусинерсен” започна да се прилага по света през 2016 г., се появи възможност тези бебета да останат живи. Веднага след това развитие лечението с нусинерсен започна да се дава безплатно на всички наши пациенти у нас, което може да бъде пример в много страни по света. В момента 1024 наши пациенти получават това лечение безплатно.
Подчертавайки, че с течение на времето научните данни показват необходимостта от прилагане на това лечение възможно най-рано, за да бъде по-ефективно, Коджа посочи, че в този контекст през май 2022 г. в цяла Турция са започнали скринингите на новородени за SMA.
Министър Коджа каза: „В този контекст досега 753 хиляди 350 бебета са били изследвани за SMA. Доставихме тяхното лечение възможно най-скоро на онези, които бяха преценени от техните лекари, че тези бебета се нуждаят от лекарства. Нашият процент на преживяемост през първите 6 месеца беше 100 процента при нашите бебета, които са били диагностицирани в програмата за скрининг на новородени и чиято натоварваща доза лечение с нусинерсен е била завършена.
„Страната ни е една от малкото държави, които могат да направят програма за предбрачен скрининг“
Заявявайки, че Научният комитет на SMA също щателно е следил развитието през последните 5 години по отношение на превенцията на заболяването и в тази рамка е приложена програмата за предбрачен скрининг, която много малко страни в света могат да направят.Включва двойки . Генетично консултиране и приложение за селективна бременност, което ще им позволи да имат здрави бебета, се предоставят безплатно на двойки, за които се установи, че са носители на SMA при този скрининг. Страната ни е една от малкото държави в света, които могат да направят това“, каза той.
Достигнат е финалният етап за лицензиране на лекарството SMA под формата на разтвор
Министър Коджа подчерта, че в допълнение към предоставянето на първото лекарствено лечение на пациентите и проследяването на техните данни, научните разработки по отношение на други лекарства, разработени за употреба при SMA, също се наблюдават отблизо от Научния комитет.
„В този контекст заедно с nusinersen се следят и всички данни относно лекарството с активна съставка „risdiplam“ и лекарствата с име Zolgensma. И трите от тези терапии са генно базирани терапии. Не е доказано превъзходство за нито едно от трите лечения.
От тях законовите процедури, необходими за влизане на лекарството с активно вещество рисдиплам у нас, са приключили от съответната фирма и е заявено. Научните данни за това лекарство, което ще позволи и на нашите пациенти да се прилага през устата под формата на разтвор, са оценени и е достигнат финалният етап за лицензиране на съответното лекарство. На днешната среща, проведена от нашия научен комитет, всички детайли на нашата здравна система, от това как се приготвя лекарството и как се доставя на нашите пациенти, бяха щателно оценени. Ще финализираме лицензионния процес за това лекарство през следващите дни. Беше решено да се предложи това лекарство като опция за пациенти, чиято ефикасност е известна, лечението с nursinersen е трудно приложимо. Тъй като данните за страната се увеличават, принципите за кандидатстване ще бъдат преразгледани от Научния комитет.
По този начин Koca подчерта, че две лекарства вече ще бъдат включени в ръководството за лечение на пациенти със SMA.
„Известно е, че лечението със Zolgensma не е от полза за пациенти със симптоми“
Министърът на здравеопазването Коджа подчерта, че всички научни данни и разработки по отношение на оценките, направени от Научния комитет на SMA относно лечението, наречено Zolgensma, известно още като „генна терапия“, се следят отблизо.
Подчертавайки, че основното нещо за министерството е оценката на научните комитети и защитата на пациентите от вредите на глобалните участници, Коджа каза: „В този смисъл има сериозни резерви както по отношение на научните данни, така и по отношение на приложенията на пациенти. В резултатите от експеримента се наблюдават несъответствия, които са в основата на регистрацията на лекарството в Съединените щати, и научната публикация, съдържаща тези данни, трябва да бъде премахната от много престижно научно списание.
Кока продължи:
„На този етап бихме искали да се знае, че всяко бебе със СМА, родено у нас, получава лечение, чиято ефективност е известна и че ние като Министерство на здравеопазването не одобряваме никоя от кампаниите за подпомагане на СМА. Известно е, че лечението със Zolgensma не е от полза при пациенти със симптоми. Има обаче кампании дори за тези пациенти, които показват симптоми, свързани са с апарата и няма да имат полза от лечението. Всъщност имаме голям брой бебета, които са били изведени в чужбина с такива кампании, получили са лечение със Zolgensma без нашето одобрение и са подали заявление до нашето министерство за продължаване на лечението с nusinersen, когато не са се възползвали.
Въпреки цялата тази картина, за да не пренебрегнем възможността, че това може да осигури допълнителна полза за нашите пациенти, въпреки че нямат законово заявление за навлизане на лекарството у нас, бяха интервюирани съответните служители на компанията и тези данни бяха предадени на нашия научен комитет чрез предоставяне на научни доказателства. В оценката, направена от нашия научен комитет, се видя, че все още няма сравнително научно изследване, показващо превъзходството на лечението със Zolgensma спрямо други лечения.
„Нашият научен комитет на SMA ще направи оценката възможно най-скоро“
Посочвайки, че Европейската агенция по лекарствата наскоро е ограничила употребата на деца на възраст над 12 месеца поради страничните ефекти при лечението със Zolgensma, Koca направи следните изявления:
„Тази ситуация се следи отблизо от нашия научен комитет. Има обаче проучвания, публикувани през последните 0 месеца, които показват, че лекарството Zolgensma има сходна ефикасност с други лекарства върху SMA тип-6 бебета, които нямат симптоми от 1-5 седмици скрининг на новородени. Смята се, че би било подходящо да се направи нова оценка, като се изискат данни от реалния живот от съответната компания за ново изследване. Нашият научен комитет на SMA ще направи тази оценка възможно най-скоро.“
Нурсинерсен, едно от трите използвани в света лекарства за лечение на СМА, е лицензирано у нас, подаде заявление за лиценз за рисдиплам и е на финалната фаза. Zolgensma, от друга страна, не пое инициатива за лицензиране. Лицензирането е изключително важно за проследимото и безопасно приложение на лечението.“
„Няма да позволим надеждата на нашите семейства да бъде използвана за комерсиални цели“
Министър Коджа заяви, че те се стремят да поддържат здравните услуги и грижи въз основа на реалистични очаквания за пациентите със СМА и техните семейства на най-високо ниво, като следват стандартните правила за грижи, и направи следната оценка:
„Искаме специално да отбележим, че досега не сме допускали злоупотреба с надеждата и няма да го допускаме и в бъдеще. Няма да позволим надеждата на нашите семейства да бъде злоупотребявана за търговски цели. Преди това сме декларирали, че няма да позволим нашите деца да бъдат използвани като поданици. Искаме да се знае, че поддържаме тази позиция. Ние обаче сме готови да осигурим необходимото удобство за всяко лечение, чиято ефективност е доказана с научни доказателства.“
Бъдете първите, които коментират